特发性矮小症：成因与治疗
特发性矮小症是一种常见的儿童和青少年时期导致身材矮小的疾病。尽管其病因尚不完全明确，但通常认为与生长激分泌紊乱或其受体功能异常有关。
在特发性矮小症中，患儿的生长激素水平可能正常，但其活性可能不足，无法有效促进骨骼生长。因此，即使生长激素水平正常，仍需通过外源性补充来增加体内有效生长激素的浓度，从而促进身高增长。
使用生长激素治疗特发性矮小症是基于以下几点：
促进骨骼生长：生长激素能够刺激肝脏合成大量的胰岛素样生长因子-1（IGF-1），而IGF-1进一步作用于骨骼，促进骨骼生长。
改善身高：尽管特发性矮小症患者的生长激素水平正常，但由于其他环节如IGF转化或活性低等原因，导致身高增长缓慢。通过补充外源性生长激素，可以有效提高患儿的成年身高。
FDA批准：美国食品药品监督管理局（FDA）已将特发性矮小症列为生长激素治疗的适应症之一，表明其在临床应用中的有效性。
此外，研究表明，重组人生长激素对青春期特发性矮小儿童有明显的促生长效应，并且疗效确切，无明显不良反应 。然而，需要注意的是，尽管生长激素治疗可以显著提高患儿的身高，但也存在一定的副作用风险，如频繁生病、骨龄提前等。
总之，对于特发性矮小症患者，尽管其生长激素水平可能正常，但由于其他环节的异常，仍需通过外源性补充生长激素来促进身高增长。这种治疗方法已被广泛接受并证明具有一定的效果和安全性。
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